生命科學(xué)公司在提升對所開發(fā)藥物理解程度的同時，仍在繼續(xù)探索強(qiáng)化臨床研究的各種途徑。當(dāng)前研究人員所面臨的最大問題之一是新藥在臨床開發(fā)過程中的高失敗率。這是一個十分嚴(yán)峻的問題，據(jù)預(yù)計2018年全球醫(yī)藥市場規(guī)模將超過1.2萬億美元。

       塔夫茨(Tufts)藥物開發(fā)研究中心數(shù)據(jù)顯示，一款新藥從研發(fā)到FDA(美國食品藥品管理局)批準(zhǔn)，平均成本高達(dá)25億美元。這其中，較高的藥物失敗率在很大程度上推動了研發(fā)增本的增加。

       但如今，一個新的機(jī)會出現(xiàn)了：如果生命科學(xué)公司能夠在開發(fā)早期獲得足夠多的數(shù)據(jù)，就可以創(chuàng)建一個更為有效的藥物開發(fā)流程，針對最有效的療法優(yōu)先分配資源。大數(shù)據(jù)分析和新的臨床技術(shù)(如移動健康解決方案和可穿戴設(shè)備)能夠在很大程度上改變臨床實(shí)驗(yàn)的執(zhí)行方式，提升數(shù)據(jù)價值，并從臨床試驗(yàn)中得到更多結(jié)果。

       計算能力的提升和預(yù)測性分析工具的出現(xiàn)讓我們能在幾秒鐘的時間內(nèi)處理海量數(shù)據(jù)，并獲得分析結(jié)果。這其中，技術(shù)的作用就是把分散的數(shù)據(jù)資源整合到一起，允許行業(yè)共享和分析，幫助做出更明智的決定。這會讓我們以更快的速度開發(fā)出更有效的藥物。

       例如，硅谷基因數(shù)據(jù)公司23andMe近期任命基因工程技術(shù)公司Genentech高級研究人員理查德·舍勒(Richard Scheller)為首席科學(xué)官(CSO)兼治療學(xué)主管，負(fù)責(zé)挖掘23andMe近90萬人的基因數(shù)據(jù)庫信息，希望從中找出治療常見病和罕見病的新線索。

       還有一些企業(yè)聯(lián)合起來研究如何為患者更好地部署可穿戴設(shè)備，將來自這些設(shè)備的數(shù)據(jù)與傳統(tǒng)的臨床數(shù)據(jù)相結(jié)合，來衡量患者的行為變化，并利用這些信息做出更明智的決定。上個月，生命科學(xué)臨床研究領(lǐng)域云解決方案供應(yīng)商Medidata宣布與Garmin達(dá)成戰(zhàn)略合作，通過Garmin的健康手環(huán)與Medidata Clinical Cloud相結(jié)合來提升臨床試驗(yàn)中的患者參與度、數(shù)據(jù)質(zhì)量和操作效率。此外，Vital Connect等公司還獲得了FDA的批準(zhǔn)，利用其生物傳感器來監(jiān)測患者的各項(xiàng)生物指標(biāo)。

       之前，患者的健康狀況只能在臨床中進(jìn)行評估。但這些生命科學(xué)公司正把我們推向一個新的時代，連接到之前根本無無法獲取的一系列新行為數(shù)據(jù)。前文所述案例均能讓我們在臨床試驗(yàn)中提升患者互動，最終讓我們獲得更多、更實(shí)用的數(shù)據(jù)，這些對于藥物研發(fā)取得突破至關(guān)重要。

       當(dāng)你詢問患者感覺如何時，你得到的是主觀性答案。主觀數(shù)據(jù)在科學(xué)研究中也是重要的，但遠(yuǎn)不及客觀數(shù)據(jù)。而生命科學(xué)公司目前可以通過移動設(shè)備和各種活動追蹤設(shè)備來收集一系列新型客觀數(shù)據(jù)，讓我們對患者生理指標(biāo)進(jìn)行實(shí)時評估，了解一款藥物究竟在多大程度上影響患者的生活質(zhì)量。對于制藥公司、監(jiān)管機(jī)構(gòu)和保險公司而言，這是一個越來越重要的衡量指標(biāo)。

       以6分鐘走路測試為例。多年來，該測試一直被用于衡量心血管、呼吸和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者的病情嚴(yán)重程度。測試方案不存在數(shù)學(xué)或科學(xué)方面的錯誤，但是通過新的技術(shù)，我們可以對患者病情進(jìn)行更全面的評估。不僅僅是向醫(yī)生展示其6分鐘的走路能力，患者如今可以戴上可穿戴設(shè)備，對活動情況進(jìn)行持續(xù)追蹤，無需走進(jìn)醫(yī)生辦公室就可以向醫(yī)生提供全面的活動數(shù)據(jù)。這樣，患者的日常生活不會被打亂，而醫(yī)生和研究人員又獲得了更豐富的數(shù)據(jù)。

       蘋果公司近期發(fā)布了ResearchKit平臺，利用iOS應(yīng)用推動醫(yī)學(xué)研究。這同時也表明，所有行業(yè)都對直接來自患者的數(shù)據(jù)的價值感興趣。

       移動設(shè)備和大數(shù)據(jù)分析還能顯著減輕患者的負(fù)擔(dān)?？纱┐髟O(shè)備能夠降低患者拜訪診所的次數(shù)，提供更全面、更高質(zhì)量的患者生理數(shù)據(jù)來評估藥效，讓一些沒有必要的患者檢查實(shí)現(xiàn)最小化。

       葛蘭素史克(GSK)上個月曾表示，計劃在臨床試驗(yàn)中引入生物傳感器來提高數(shù)據(jù)質(zhì)量。這些生物傳感器不但能提供更多的數(shù)據(jù)，而且通過遠(yuǎn)程監(jiān)控也會降低對患者日常生活的干擾。因此，科技將在很大程度上提升臨床試驗(yàn)中的患者體驗(yàn)。

       最終，如果生命科學(xué)公司不僅能展示出其藥物在治療特定疾病時的有效性，同時還能極大提高患者的生活質(zhì)量，就能夠幫助監(jiān)管部門做出更好的決定，讓藥物盡早推向市場。

       當(dāng)然，要看到這種變化還需要市場主要參與者的共同努力。當(dāng)監(jiān)管機(jī)構(gòu)認(rèn)可這種新的臨床開發(fā)方式時，制藥公司就愿意在其臨床研究中使用新的技術(shù)和大數(shù)據(jù)分析。反之亦然，如果制藥公司能夠出臺基于強(qiáng)大科學(xué)依據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化臨床開發(fā)方式時，監(jiān)管機(jī)構(gòu)也愿意接受這種新方式。

                                                                                                    （來源：起點(diǎn)網(wǎng)）